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    AVISO
    2019-05-23

    Informe final de ICER sobre Zolgensma

    BOSTON, 3 de abril de 2019 - El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés) publicó hoy un Informe de evidencia final y un Informe de un vistazo que evalúa la efectividad clínica comparativa y el valor de nusinersen (Spinraza®, Biogen) y onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma®, Novartis / AveXis) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). Spinraza fue aprobada en 2016 para el tratamiento de SMA tanto en niños como en adultos. Zolgensma es una terapia génica que se ha estudiado en bebés con SMA Tipo I, y se espera una decisión de la FDA en la primera mitad de 2019. La evaluación de ICER se revisó en la reunión pública de marzo de 2019 del Consejo Asesor Público de Eficacia Comparativa de Nueva Inglaterra (Nuevo Inglaterra CEPAC), uno de los tres comités independientes de evaluación de pruebas del ICER.

     "Tanto Spinraza como Zolgensma mejoraron significativamente la vida de los niños con AME y la de sus familias", dijo David Rind, MD, Director Médico de ICER. “Sin embargo, el precio actual de Spinraza supera con creces los umbrales comunes para la rentabilidad. El precio de Zolgensma aún no se conoce, pero también se ha discutido públicamente los precios por encima de los umbrales de costo-efectividad comúnmente aceptados. "Estos tratamientos serán cubiertos por las aseguradoras de EE. UU. Sin importar el precio, pero el efecto dominó de las decisiones de fijación de precios como estas amenaza la accesibilidad y sostenibilidad general del sistema de salud de EE. UU."

    Votación independiente sobre beneficios clínicos, consideraciones contextuales y valor económico


    El CEPAC de Nueva Inglaterra votó por unanimidad que la evidencia clínica es suficiente para mostrar un beneficio neto para la salud para Spinraza y Zolgensma en la AME Tipo I, y para la Spinraza en las poblaciones de inicio tardío y presintomáticas. Durante su deliberación, el Consejo reflexionó sobre el testimonio de las familias y los expertos clínicos documentados en el informe de ICER y proporcionados en persona en la reunión pública. Los miembros del consejo votaron para afirmar varios beneficios más amplios e importantes de ambas terapias, incluida la capacidad de los pacientes para ganar dignidad e independencia incluso de mejoras muy pequeñas en la función motora, y efectos más amplios en las familias, incluida mayor libertad, menos estrés y menos carga financiera relacionada. al transporte y otros gastos. Los miembros del consejo también reconocieron unánimemente que Zolgensma, administrada en una dosis única, ofrece menos complejidad que Spinraza.

    Aunque reconoció estos importantes beneficios clínicos y otros beneficios de Spinraza, el Consejo votó por unanimidad que el tratamiento tiene un precio de tal manera que representa un bajo valor a largo plazo para el dinero. Para alcanzar los umbrales de costo-efectividad comúnmente citados de $ 100,000 a $ 150,000 por año de vida ajustado por calidad (AVAC), el precio de Spinraza para pacientes con SMA presintomática tendría que estar entre $ 72,000 y $ 130,000 para el primer año de tratamiento y entre $ 36,000 y $ 65,000 para cada año sucesivo Para alcanzar umbrales alternativos de $ 100,000- $ 150,000 por año de vida ganado (LYG), el precio de Spinraza para pacientes presintomáticos tendría que estar entre $ 83,000- $ 145,000 durante el año inicial y $ 41,000- $ 72,000 por cada año sucesivo. Sin embargo, el precio de lista actual de Spinraza, excluyendo cualquier margen de beneficio para los proveedores, es de $ 750,000 para el año inicial y de $ 375,000 por año a partir de entonces.

    El Consejo no votó sobre el valor a largo plazo del dinero de Zolgensma porque aún no se conoce el precio del tratamiento. Para alcanzar los umbrales de costo-efectividad comúnmente citados de $ 100,000- $ 150,000 por QALY ganado, el precio de Zolgensma para SMA Tipo I tendría que estar entre $ 310,000- $ 900,000 por tratamiento. Para alcanzar umbrales alternativos de $ 100,000- $ 150,000 por LYG, el precio de Zolgensma para SMA Tipo I tendría que estar entre $ 710,000- $ 1.5 millones por tratamiento.

    Para los tratamientos de trastornos ultra raros como SMA, las aseguradoras y otras personas que toman decisiones a menudo otorgan un peso adicional a las consideraciones contextuales que llevan a la aceptación de precios más altos que los que cumplirían con los rangos tradicionales de costo-efectividad.

    Recomendaciones clave.

    Después de la sesión de votación, se reunió una mesa redonda de expertos en políticas, incluidos clínicos, defensores de pacientes y representantes de fabricantes y pagadores, para discutir las implicaciones de la evidencia para la política y la práctica. Las recomendaciones clave que surgen de la mesa redonda incluyen:

    2019-05-23 15:57 | 0 Comentarios


    2019-05-16

    Células HC016 de Histocell para Lesión medular aguda

    Además de NC1 de la que hablábamos hace unos días hay otra terapia celular, aún en fase 1/2,   de origen español y también dirigida a la lesión medular, pero en este caso aguda. Se trata del medicamento FAB117-HC  que consiste en células HC016  (células mesenquimales troncales maduras de tejido adiposo alogénicas estimuladas con H2O2) de  Histocell de las que en el ensayo clínico:  Estudio clínico de Fase 1/2 para valorar la viabilidad, seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de la administración de FAB117-HC, un medicamento cuyo principio activo es HC016, células mesenquimales troncales adultas alogénicas de tejido adiposo expandidas y pulsadas con H2O2, en pacientes con lesión medular aguda traumática

    se describe su finalidad.

     

    Aquí  el trabajo Cryopreserved H2 O2 -preconditioned human adipose-derived stem cells exhibit fast post-thaw recovery and enhanced bioactivity against oxidative stress    de  Castro et al. en el que  se describe su activación con peróxido de hidrógeno.

     

     

    2019-05-16 16:38 | 4 Comentarios


    2019-05-10

    Designados por el Ministerio de Sanidad los hospitales para las CAR-T

    Se ha publicado en varios medios profesionales que el Ministerio de Sanidad,  Consumo y Bienestar Social (MSCBS) ha hecho pública la lista de los hospitales en los que se va a llevar a cabo los tratamientos con las CAR-T para las indicaciones autorizadas.


    En Diariofarma vemos, en el gráfico que abajo copiamos, la ubicación geográfica de los solicitantes y los autorizados. Como hospitales generales y para las dos indicaciones (LLA y LBDCG):


    En hospitales pediátricos: Sant Joan de Deu, Vall d´Ebrón pediátrico, ambos de Cataluña,  y El Hospital del Niño Jesús (Madrid) son los seleccionados.







    En la web del MSCBS hemos encontrado el documento de PROCEDIMIENTO PARA LA VALORACION DE SOLICITUDESREALIZADAS POR LOS/LAS ESPECIALISTAS DEL SISTEMA NACIONALDE SALUD DE MEDICAMENTOS CAR-T POR EL GRUPO DE EXPERTOSEN LA UTILIZACIÓN DE MEDICAMENTOS CAR, aunque no hemos podido encontrar el documento  al que hace referencia DiarioFarma


    En el Consejo Interterritorial del 8 de mayo de 2018 se ha aprobado dos protocolos farmacoclínicos del uso de Tisagenlecleucel en las dos indicaciones, una guía técnica para la obtención de la muestra para la fabricación de medicamentos T-CAR y un protocolo para el manejo de efectos adversos, según dice Diario Médico


    También hemos encontrado el documento PROCEDIMIENTO DE GESTIÓN DE MEDICAMENTOS CART de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria en el que los farmacéuticos hospitalarios hacen hincapié en sus cometidos en los procedimientos relacionados con las terapias CART


    2019-05-10 05:37 | 1 Comentarios


    2019-05-06

    Resultados económicos de Kymria y Yescarta Q1 2019

    Como hemos hecho en trimestres anteriores presentamos los resultados económicos para los dos CAR.T  autorizados y además de los datos nos parece interesante traer aquí lo que dicen las empresas sobre sus productos.

    En el informe de los resultados que presenta Novartis para el Q1 2019 referentes a Kymriah dice:

    Kymriah (USD 45 million) strong demand continued and sales increased driven by new treatment sites in the EU, additional progress with reimbursement, providing coverage for at least one indication in 14 countries, increased manufacturing capacity and widened commercial specifications in the EU. (pag 4)

    Kymriah received Japan approval for the treatment of relapsed or refractory (r/r) DLBCL and (r/r) pediatric ALL. With this approval, Kymriah is the first and only CAR-T cell therapy to receive regulatory approval in Asia; and follows the successful technical transfer at the Foundation for Biomedical Research and Innovation at Kobe for the clinical manufacturing of Kymriah. (pag,5)

    Desconozco si en dichas cantidades se incluye el primer tratamiento llevado a cabo en España fuera de ensayos clínicos, es decir financiado por el SNS español, en el Hospital Sant Joan de Deu (Barcelona)

    Gilead ha presentado también los resultados del Q1 2019 para Yescarta  y en la pág. 36 del informe se puede leer:


    En la tabla abajo presentamos los resultados para los cinco trimestres transcurridos desde su autorización por la FDA.

    Datos de ingresos generados por los CART autorizados  (millones de dólares)
    20182019
    Q1Q2Q3Q4Q1
    Kymriah1216202845
    Yescarta40687581

     

    96

     

    2019-05-06 19:09 | 4 Comentarios


    2019-04-25

    ¿Qué es de la UCART de Allogene Therapeutics?

    Queriendo seaber de Allogene en su intento de conseguir CART allógenas que se pudieran utilizar en cualquier persona (Universal), es decir  ampliando el actual uso de las CART procedentes del propio paciente, hemos dado con una entrada de David Chang (President and Chief Executive Officer at Allogene Therapeutics) en linkedin hablando de cinco hitos en el primer año de Allogene, tanto en lo empresarial como en lo científico: FIVE FIRST-YEAR MILESTONES BRINGING ALLOGENE CLOSER TO ITS GOAL OF REVOLUTIONIZING CANCER TREATMENT


    1) A World-Class Leadership Team


    2) One of The Largest Initial Public Offerings in Biotechnology


    3) Advancing Allogeneic CAR T (AlloCAR T™) Therapy


    "presented an updated analysis of pooled clinical data from two ongoing Phase 1 trials of UCART19, the first allogeneic CAR T-cell therapy in clinical evaluation, in pediatric (the PALL study) and adult (the CALM study) patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL). The analysis suggested that an anti-CD52 mAb may be an important contributor for AlloCAR T™ cell expansion.


    "We also presented data from a preclinical study of ALLO-715, our AlloCAR T therapy targeting B-cell maturation antigen (BCMA)"


    4) Clearance of Our First Investigational New Drug Application for ALLO-501


    "ALLO-501"


    5) Establishing In-House, State-of-the-Art Manufacturing



    Cuatro empresas (Pfizer, Cellectis, Servier y Allogene) están colaborando para conseguir las CART  universales:


    Allogene has received from Pfizer the rights to 16 preclinical CAR T assets licensed from Cellectis and Servier and one clinical asset licensed from Servier, UCART19, an allogeneic CAR T therapy that is being developed for treatment of CD19- expressing hematological malignancies.


    Cellectis tiene la patente sobre TALENS  como método de edición génica.


    Sobre Allogene nos ocupamos en otra entrada UCART: no están autorizadas pero están en ello


    2019-04-25 19:52 | 4 Comentarios


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