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    ©2003 jrnegre

    AVISO
    2019-03-17

    Actualizacion de los ERMA´s del MITECO.

    El pasado 15 de noviembre de 2018 publicaba una entrada:  ¿Quién, donde y en qué se investiga en España en ATMP´s?  en la que a partir de las Evaluaciones de Riesgo Medio Ambiental (ERMA) que realiza el MITECO  en relación con la liberación voluntaria de OMG´s se presentaba los datos tabulados por Riesgo, Indicación terapéutica, Hospital, etc. Tres meses después presento  un listado de las 17 nuevas ERMA´s :

    Título del ensayo

    Siglas notificación

    Estudio de fase I para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de VCN-01 en combinación con Durvalumab (MEDI4736) en pacientes con carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello recurrente / metastásico, del Institut Català d’Oncologia (ICO)

    B/ES/18/14

    Estudio de fase I/IIa de TG6002 (VV TK-RR-FCU1) administrado mediante infusiones

    intravenosas (i.v.) en combinación con flucitosina oral (5-fluorocitosina; 5-FC) en pacientes con carcinoma avanzado de tubo digestivo, de la empresa Transgene, S.A.

    B/ES/18/15

    Ensayo fase II abierto, de un único brazo, multicéntrico, para determinar la eficacia y seguridad de tisagenlecleucel (CTL019) en pacientes adultos diagnosticados de linfoma folicular en recaída/refractario, de la empresa Novartis Farmacéutica S.A.

    B/ES/18/16

    Estudio de fase 1/2, abierto, de seguridad y búsqueda de dosis de la transferencia del gen de la glucosa-6-fosfatasa (G6Pasa) mediada por el virus adeno-asociado (AAV) de serotipo 8 (AAV8) en adultos con glucogenosis de tipo Ia (GSD-Ia), de la empresa Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

    B/ES/18/02

    Estudio de la eficacia y seguridad de la inyección bilateral por vía intravítrea de GS010: Ensayo aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con placebo en sujetos afectados con neuropatía óptica hereditaria de Leber G11778A ND4 desde hace un año,  de la empresa GenSight Biologics

    B/ES/18/04

    Estudio global de una única dosis y en una sola administración del virus adenoasociado (AAV) AVXZ-101 en lactantes con atrofia espinal presintomática diagnosticada genéticamente y con múltiples copias del gen SMN2 de la empresa AveXis Inc

    B/ES/18/06

    Estudio de fase 3, sin enmascaramiento, con un único grupo, en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de BMN 270 (transferencia génica del factor VIII humano mediante un vector vírico adenoasociado) en pacientes con hemofilia A y concentración  residual del FVIII ≤1 UI/dl, que reciben infusiones profilácticas de FVIII (número de protocolo: 270-301), de la empresa Bio Marin Pharmaceutical Inc.

    B/ES/18/11

    Estudio de fase 3, sin enmascaramiento, con un único grupo, en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de BMN 270 (transferencia génica del factor VIII humano mediante un vector vírico adenoasociado) en una dosis de 413 vg/kg en pacientes con hemofilia A y concentración residual del FVIII ≤ 1 UI/dl, que reciben infusiones profilácticas de FVIII (número de protocolo: 270-302), de la empresa Bio Marin Pharmaceutical Inc

    B/ES/18/12

    Ensayo fase II de tisagenlecleucel en primera línea en pacientes pediátricos y adultos jóvenes diagnosticados de leucemia linfoblástica aguda B (LLAB) de alto riesgo (AR) con enfermedad mínima residual positiva al final del tratamiento de consolidación, de la empresa Novartis Farmacéutica S.A.

    B/ES/18/18

    Estudio fase II, abierto, multicéntrico, de un brazo único, para determinar la seguridad y la eficacia de tisagenlecleucel en pacientes pediátricos diagnosticados de linfoma no Hodgkin (LNH) de células B maduras en recaída/refractario (r/r) (BIANCA),  de la empresa Novartis Farmacéutica S.A.

    B/ES/18/19

    Estudio de seguridad y respuesta inmunológica a la combinación de las vacunas DNA.HTI, MVA.HTI y ChAdOx1.HTI para el VIH-1 en pacientes VIH-1 positivos tratados de forma precoz (AELIX-002), de la empresa AELIX Therapeutics SL

    B/ES/18/20

    Estudio de Fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, primero-en-humanos de la seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad de las vacunas candidatas MVA.HTI y ChAdOx1.HTI solas o administradas de forma secuencial con GS-9620 en pacientes VIH-1 positivos tratados de forma precoz (AELIX-003), de la empresa AELIX Therapeutics SL.

    B/ES/18/21

    Combinación de Talimogén laherparepvec con Atezolizumab en pacientes con cáncer de mama residual tras quimioterapia neoadyuvante (ENSAYO PROMETEO), de Solti.

    B/ES/18/22

    Tisagenlecleucel frente a tratamiento estándar en pacientes adultos con linfoma no Hodgkin de células B agresivo en recaída/refractario: ensayo fase III, abierto, aleatorizado (BELINDA), de la empresa Novartis Farmacéutica S.A.

    B/ES/18/23

    Estudio abierto, no comparativo, de fase 1 para evaluar la seguridad y la capacidad de UCART19, administrado por vía intravenosa, de inducir una remisión molecular en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de células B recurrente /refractaria, de la empresa Laboratorios Servier S.L.

    B/ES/18/24

    Primer estudio en seres humanos, de fase 1/2a, de BMS-986277 administrado en monoterapia y en combinación con nivolumab en tumores epiteliales avanzados, de la empresa Bristol-Myers Squibb S.A.

    B/ES/18/25

    Estudio multicéntrico, fase II, abierto y multicohorte para determinar la eficacia preliminar y la seguridad de bb2121 en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario y en pacientes con mieloma múltiple de alto riesgo que han progresado dentro del plazo de un año desde el tratamiento inicial (KarMMa 2) de la empresa Celgene Corporation.

    B/ES/18/26


    2019-03-17 17:59 | 0 Comentarios


    2019-03-12

    Zolgensma, de Novartis, posible para mayo en la FDA

    En varias fuentes hemos visto que en mayo de 2019 se prevé la respuesta de la FDA a una solicitud (BLA) de Novartis de autorización de una terapia génica para tratar de modo definitivo la Atrofia Muscular Espinal


    Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of AVXS-101, a one-time treatment designed to address the genetic root cause of SMA Type 1


    In the START trial, all 15 patients infused with ZOLGENSMA were alive and without the need for permanent ventilation* at 24 months. Ninety-two percent (11/12) of patients who received the proposed therapeutic dose of ZOLGENSMA could sit unassisted for >=5 seconds, a milestone never achieved in the natural history of SMA Type 1. Natural history indicates that more than 90 percent of untreated patients with SMA Type 1 will die or require permanent ventilation by 24 months of age.[5] Patients who voluntarily enrolled in an ongoing observational long-term follow-up of the START trial have maintained their developmental motor milestones - including patients who are four years post infusion - with some achieving additional motor milestones. The most commonly observed side effect in the ZOLGENSMA clinical trial was elevated liver enzymes.


    En la página web de Avexis, empresa propiedad de Novartis, describe el producto del siguiente modo:


    01 Recombinant AVV9 Capsid Shell:

    A non-replicating adeno-associated virus (AAV) capsid is used to deliver a functional copy of a human SMN gene to the patient's own cells without modifying the existing DNA of the patient.


    02 Human SMN transgene

    A stable, fully functioning human SMN gene that’s introduced into the nucleus of the patient's cells is meant to supplement the cell's production of the SMN protein. AVXS-101 aims to introduce a fully functional SMN gene to increase the patient's production of SMN protein to an adequate level.


    03 scAAV ITR (Self complementary DNA tecnology) 

    The human SMN transgene is introduced as a self-complementary (sc) double-stranded molecule. The inclusion of this technology enables rapid onset of effect.

    Typically, a single-stranded AAV vector must wait for cell-mediated synthesis of its complementary DNA strand to form the double-stranded DNA unit that’s required for transcription and subsequent protein synthesis.

    The self-complementary modification to an inverted terminal repeat (ITR) overcomes this rate-limiting step of cell-mediated second-strand synthesis.


     04 Continuous Promoter

    This unit activates the transgene and is designed to allow for continuous and sustained SMN expression.

    The cytomegalovirus enhanced chicken beta-actin hybrid promoter that we utilize is a constitutive, or “always on,” promoter that has been observed to increase transgene expression from AAV vectors compared to other promoters.


    Precio

    Unas cuantas referencias hemos visto sobre el precio y aquí se ofrece un cálculo de QUALYS comparando Zolgensma con Spinraza y el mejor  tratamiento de soporte (BSC) a partir de un precio de 2 millones de dólares. Este documento forna parte de un procedimiento que permite la participación de la industria que fabrica las dos soluciones (Biogen y Novartis), asociaciones de enfermos y diferentes stakeholders que lleva a cabo ICER


    OMG´s

    En la web del MITECO se presenta la: EVALUACIÓN DEL RIESGO DE LA LIBERACIÓN AL MEDIO AMBIENTE DE UN VIRUS ADENOASOCIADO MODIFICADO GENÉTICAMENTE. B/ES/18/06

    Título del ensayo

    Estudio global de una única dosis y en una sola administración del virus adenoasociado (AAV) AVXZ-101 en lactantes con atrofia espinal presintomática diagnosticada genéticamente y con múltiples copias del gen SMN2 de la empresa AveXis Inc.


    Esta liberación se producirá en el Hospital Vall d’Hebron


    Parte del mecanismo de acción según la ERMA:

    "En la célula, múltiples genomas de AVXS-101 se ensamblan para formar grandes concatémeros de ADN bicatenario. Estos concatémeros persisten en la célula en forma de estructuras episómicas estables que son activas desde el punto de vista de la transcripción."


    CT

    Respecto de los Clinical Trials, en EUDRA se presentan con los números: 2017-000266-29  y  2017-004087-35


    2019-03-12 19:00 | 1 Comentarios


    2019-03-06

    Spinraza (Nusinersen) el primer ASO de la EMA

    El 30 de mayo de 2017 la EMA concedió la primera autorización a Spinraza (Nusinersen sodium), de su EPAR extraigo:

    4. DATOS CLÍNICOS

    4.1 Indicaciones terapéuticas Spinraza está indicado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q

    ...

    5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS

    5.1 Propiedades farmacodinámicas Grupo farmacoterapéutico: Otros fármacos para alteraciones del sistema músculo-esquelético, código ATC: M09AX07.


    Mecanismo de acción

    Nusinersén es un oligonucleótido antisentido (OAS) que aumenta la proporción de inclusión del exón 7 en los transcritos del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) del gen de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) al unirse a un sitio ISS-N1 (silenciador del proceso de corte y empalme intrónico) localizado en el intrón 7 del precursor del ácido ribonucleico mensajero (pre-ARNm) del SMN2. Al unirse, el OAS desplaza los factores de corte y empalme, que normalmente suprimen el corte y empalme. El desplazamiento de estos factores produce la retención del exón 7 en el ARNm del SMN2 y, por consiguiente, cuando se produce el ARNm del SMN2, se puede traducir en su proteína SMN funcional de longitud completa.

    La AME es una enfermedad neuromuscular progresiva debida a mutaciones en el cromosoma 5q en el gen SMN1. Un segundo gen SMN2, localizado cerca del SMN1, es responsable de la producción de una pequeña cantidad de proteína SMN. La AME es un espectro clínico de la enfermedad en la que la gravedad de la enfermedad está vinculada



    De wikimedia obtenemos la estructura molecular de nursinersen



     Los CT en los que se basa la autorización se dividen en la EPAR con el siguiente esquema:

    Pacientes sintomáticos

    -Inicio infantil : CS3B (ENDEAR)

    -Inicio más tardío  CS4 (CHERISH)

    Lactantes presintomáticos CS5 (NURTURE)


    El precio


    En el primer año de tratamiento se inyecta intratecalmente el fármaco los días  0, 14, 28 y 63  y posteriormente cada 4 meses con un total de unos 7 inyecciones. A 70.000 € cada una hacen un total de  490.000€. Los siguientes años se administra una cada 4 meses a 70.000€  cada una que  suponen  210.000€


    En la web de AEMPS se puede leer el Informe de Posicionamiento Terapéutico de nusinersen (Spinraza®) en atrofia muscular 


    Las ventas

    En el informe de resultados de Biogen en 2018  se puede leer:

    Full year revenue growth was driven primarily by the continued global launch of SPINRAZA, which contributed .7 billion in revenues compared to 4 million in the prior year.


    In the fourth quarter of 2018 SPINRAZA revenues comprised 6 million in sales in the U.S. and 4 million in sales outside the U.S. The number of commercial patients receiving SPINRAZA grew approximately 9% in the U.S. and approximately 18% outside the U.S. versus the third quarter of 2018. In the fourth quarter of 2018 Biogen recorded SPINRAZA revenues in over 40 countries. SPINRAZA revenues outside the 4 U.S. were negatively impacted by a combination of lower volumes in certain markets due to loading dose dynamics, the timing of shipments in certain distributor markets, and pricing dynamics in certain markets.


    Lecciones sobre Spinraza


    En un muy interesante artículo de Rao et al títulado: Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy: An Emerging Treatment Option for a Devastating Disease en el que se repasa las terapias contra la Atrofia muscular espinal (Nursirensen, moleculas pequeñas y Zolgensma, del que nos ocuparemos en la próxima entrada) habla de los problemas habidos en la accesibilidad a Spinraza y presenta lo que llama 10 Lessons Learned from Commercialization of Nusinersen, que adjunto traducidas:


    • Anticipe los retrasos debidos a las incógnitas de la terapia (por ejemplo, los requisitos de REMS, el entorno de atención para la administración) antes del lanzamiento del producto, para evitar ineficiencias durante el proceso de revisión del formulario; el tiempo para abordar los obstáculos imprevistos se amplía con cada paso de la revisión del formulario. Esto es especialmente importante para las terapias donde es probable que se impongan límites de edad o peso en el etiquetado aprobado.
    • Brindar educación para abordar inquietudes o conceptos erróneos sobre la terapia génica (como las dudas sobre la eficacia y la seguridad que persisten en los primeros ensayos), para garantizar la prestación segura y eficiente de la atención.
    • Participe en la colaboración y el intercambio de conocimientos con proveedores locales y regionales en forma temprana para ayudar a desarrollar mecanismos de prestación de atención.
    • Asegúrese de que las partes interesadas comprendan a fondo los procesos involucrados en agregar terapias complejas y de alto costo a los formularios de sus sistemas de salud para mantener la confianza y apoyar la toma de decisiones compartida entre colegas.
    • Continuar y mejorar un sistema de atención avanzada centrado en el paciente.
    • Promover el compromiso entre el liderazgo superior y los especialistas clínicos que solicitan adiciones al formulario, para garantizar que la provisión de estas terapias se alinee con la misión general del sistema. Esta interacción debería facilitar una mejor conexión con la atención al paciente y, en consecuencia, con los pacientes mismos.
    • Asegúrese de que los organismos de toma de decisiones comuniquen el alcance de su autoridad antes de cualquier evaluación del formulario. Proporcionar expectativas claras de lo que significa agregar o negar un artículo al sistema del formulario puede ayudar a evitar la falta de comunicación durante todo el proceso y ayudar en la resolución de conflictos
    • Reconozca que las condiciones que requieren la terapia con frecuencia son devastadoras para los pacientes y sus familias. Los proveedores involucrados en la atención al paciente deben actuar como sus defensores al mismo tiempo que comprenden las consecuencias de los recursos limitados de atención médica cuando un sistema proporciona terapias de alto costo. El proveedor principal debe apreciar el enfoque metódico que se requiere para agregar terapias al formulario de manera responsable.
    • Establezca un comité multidisciplinario que incluya representantes de pacientes, especialistas en ética, expertos en finanzas, liderazgo sénior y presidentes / líderes de múltiples disciplinas clínicas para aceptar la responsabilidad de asesorar al sistema sobre las decisiones importantes del formulario. Este comité trabaja junto con el comité de P&T para asegurar la toma de decisiones compartida y el compromiso de los interesados ​​a lo largo del proceso de evaluación
    • Trate de evitar o reducir el tiempo entre la posible aprobación de la FDA y las determinaciones de cobertura del pagador (es decir, cuando es posible el reembolso). Desafortunadamente, los retrasos son inevitables y con frecuencia están fuera del control del proveedor. Para ayudar tanto a los proveedores como a los pacientes durante este período, el liderazgo superior debe involucrar constantemente al personal y a la comunidad




    2019-03-06 17:39 | 3 Comentarios


    2019-03-05

    Ya hay varios hospitales para administrar las CAR-T en España

    El pasado de 4 de marzo de 2019 se llevó a cabo el Consejo Interterritorial del SNS según informa Diario Médico, con un orden del día de 17 puntos. Dos de ellos muy relacionados con las terapias génicas:

     Respecto del primer tema y en relación con los hospitales en los que se va administrar las CAR-T dice DM que dice la Ministra (Carcedo): "Habrá entre 5 y 7" CSUR (Centros y Unidades de Referencia).


    El Consejero de Sanidad de la Comunidad de Madrid (Enrique Ruiz Escudero), dice DM que ha anunciado: "Los dos centros que más experiencia tienen en Madrid sobre T-CAR son La Paz y el 12 de Octubre."


     Por su parte la consejera de Sanidad de Catalunya (Alba Vergés) dice DM que dice: "Nuestros centros de referencia están claros: Valle de Hebrón (adultos e infantil), Clínico y San Juan de Dios. No es tajante que sólo vaya a haber éstos, porque es un proceso a abierto, pero de inicio son los elegidos."


    Por todo ello si cinco de los hospitales ya parece avizorarse quienes son, de los dos restantes uno podría ser el Hospital Universitario de Salamanca por lo que venimos viendo


    2019-03-05 18:47 | 1 Comentarios


    2019-02-28

    Sobre Tegsedi (Inotersén) y su autorización por la EMA

    El día 05/07/2018 la EMA  publicó la EPAR de Tegsedi (Inotersén),que como decíamos podía parecer un ATMP, aunque no se ajusta la definición de terapias génica de la EMA, dado que su mecanismo de acción no regula, repara, sustituye, añade o elimina una secuencia génica.

     

    Las indicaciones son las mismas que las mencionadas para Onpattro:

    4. DATOS CLÍNICOS

    4.1 Indicaciones terapéuticas 

    Tegsedi está indicado para el tratamiento de polineuropatía en estadio 1 o estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR).

    Su mecanismo de  acción:

    5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS

    5.1. Propiedades farmacodinámicas

    Grupo farmacoterapéutico: no se ha asignado aún, código ATC: no se ha asignado aún

    Mecanismo de acción

    Inotersén es un oligonucleótido antisentido (ASO, por sus siglas en inglés) 2′-O-2-metoxietil (2′- MOE) fosforotioato inhibidor de la producción de transtiretina (TTR) humana. La unión selectiva del inotersén al ARN mensajero (ARNm) de la TTR provoca la degradación del ARNm de la TTR de tipo tanto mutante como salvaje. Esto evita la síntesis de la proteína TTR en el hígado, lo que da lugar a reducciones significativas en los niveles de la proteína TTR de tipo mutado y salvaje secretada por el hígado hacia la circulación.

    La TTR es una proteína transportadora para la proteína de unión a retinol 4 (RBP4, por sus siglas en inglés), que es la transportadora principal de la vitamina A (retinol). En consecuencia, se espera que la reducción en la TTR plasmática dé lugar a una reducción en los niveles plasmáticos de retinol a valores por debajo del límite inferior normal

    Razón por la que debe hacerse aportes de Vitamina A.

     

    Esta es su estructura obtenida de Pubchem

     

     

     

    El responsable de la autorización es

    Akcea Therapeutics UK Ltd.

     

    Respecto a los a ensayos clínicos dice la EPAR:

     

    El estudio multicéntrico , doble ciego y controlado con placebo NEURO-TTR estaba compuesto por 172 pacientes tratados con polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF- TTR). La PAF - TTR se clasifica en 3 estadios, en l os que i) P acientes en estadio 1 no requieren asistencia para ambular , ii) P acientes en estadio 2 requieren asistencia para ambular , y iii) P acientes en estadio 3 están en silla de ruedas. En el estudio pivotal NEURO - TTR se reclutaron pacientes con PAF T TR en estadio 1 y 2 y una puntuación en la escala de deterioro por neuropatía (NIS, por sus siglas en inglés ) ≥10 y ≤130. El estudio evaluó una dosis de 284 mg de inotersén administrada en forma de inyección por vía subcutánea. Una vez por semana, durante 65 semanas de tratamiento. Los pacientes fueron aleatorizados 2:1 para recibir inotersén o placebo. L as vari ables principales de eficacia fueron el cambio del inicio a la semana 66 en la puntuación compuesta de la Escala de Deterioro por Neuropatía modificada + 7 pruebas (mNIS+7) y en la puntuación total en el cuestionario Norfolk de Calidad de Vida -Neuropatía D iabética (QoL - DN , por sus sigals en inglés). 

    Resultados para pacientes con Tegsedi y con placebo para (mNIS+7) y para QoL - DN se ven en la tabla 4 de la EPAR

     

     

     Respecto de su precio ver lo dicho en el trabajo de Mickle et al  titulado The Effectiveness and Value of Patisiran and Inotersen for Hereditary Transthyretin Amyloidosis al que hacíamos referencia en la entrada de Onpattro (Patisiran) y Tegsedi (Inotersen): dos NO ATMP´s aunque pudieran parecerlo 

     

     

    2019-02-28 16:24 | 3 Comentarios


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