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    AVISO
    Inicio > Historias > Avances en edición génica: Addgene y Biopharma Excellence 2019-12-29

    Avances en edición génica: Addgene y Biopharma Excellence

    Tras publicar la entrada anterior y dos entradas atrás  sobre CRISPR, y en el camino de entender la dimensión de las posibilidades de esta herramienta, he encontrado una interesante iniciativa, que entre otras cosas tiene un repositorio de plásmidos: Addgene

    We distribute 81,207 plasmids on behalf of 4,062 labs from around the world. We also produce 446 ready-to-use viral vectors from our plasmid collection. Find what you need for your next experiment


    He bajado su eBook  Addgene's eBook: CRISPR 101 en el que se habla de numerosas herramientas de edición génica que están siendo, no sé si descubiertas ó inventadas, para muy diversos usos:

    Cpf1 family members contain a RuvC-like endonuclease domain, but they lack Cas9’s second HNH endonuclease domain. Cpf1 cleaves DNA in a staggered pattern and requires only one RNA rather than the two (tracrRNA and crRNA) needed by Cas9 for cleavage. 

    En la línea de disminuir los off-target están la eSpCas9  SpCas9-HF1.


    Buscando mejorar la tabla de la entrada anterior sobre los CT con CRISPR  en Clinicaltrials.gov he encontrado el artículo From fiction to science: clinical potentials and regulatory considerations of gene editing  El artículo de Schacker y Seimetz tiene una tabla con 31 CT de edición génica referenciados en clinicaltrial.gov  a julio de 2019. Son CT en los que se usa  ZF, TALEN y CRISPR. Están 18 que coinciden con los publicados en la entrada anterior de este blog  - no están los de diagnóstico y de ciencia básica -  más otros con ZF y TALEN. Me ha parecido genial. Copio la tabla 2 del artículo.



    NCT (status)

    Country/region

    Sponsor

    Disease

    Target/modification

    Nuclease

    Delivery

    Ex vivo

    NCT00842634 (completed)

    US

    Sangamo Therapeutics

    HIV

    CCR5 modified CD4+ T cells

    ZFN

    Adenoviral vector

    NCT01044654 (completed)

    US

    Sangamo Therapeutics

    HIV

    CCR5 modified CD4+ T cells

    ZFN

    Adenoviral vector

    NCT01252641 (completed)

    US

    Sangamo Therapeutics

    HIV

    CCR5 modified CD4+ T cells

    ZFN

    Adenoviral vector

    NCT02388594 (completed)

    US

    University of Pennsylvania

    HIV

    CCR5 modified CD34+ T cells

    ZFN

    mRNA electroporation

    NCT02500849 (active, not recruiting)

    US

    City of Hope Medical Center

    HIV

    CCR5 modified CD34+ HSPCs

    ZFN

    mRNA electroporation

    NCT03617198 (not yet recruiting)

    US

    University of Pennsylvania

    HIV

    CCR5 modified, C34-CXCR4, CD4 CAR T cells

    ZFN

    Not specified

    NCT03666871 (not yet recruiting)

    Not specified

    Case Western Reserve University

    HIV

    CCR5 modified CD4+ T cells

    ZFN

    Not specified

    NCT03190278 (recruiting)

    US

    Cellectis S.A.

    Acute myeloid leukemia

    Allogeneic CAR T cells targeting CD123, TCR disruption

    TALEN

    Not specified

    NCT03164135 (recruiting)

    China

    Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences (China)

    HIV-1

    CCR5 modified CD34+ HSPCs (from donor)

    CRISPR/Cas

    Not specified

    NCT03655678 (recruiting)

    Canada, Europe

    Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Beta Thalassemia

    Autologous CD34+ HSPCs modified at the enhancer of the BCL11A gene

    CRISPR/Cas9

    Ribonucleoprotein electroporation

    NCT03728322 (not yet recruiting)

    Not specified

    Allife Medical Science and Technology Co., Ltd

    Beta thalassemia

    HBB gene correction in patient specific iHSCs

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT03745287 (recruiting)

    US, Europe

    Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Sickle cell disease

    Autologous CD34+ HSPCs modified at the enhancer of the BCL11A gene

    CRISPR/Cas9

    Ribonucleoprotein electroporation

    NCT03398967 (recruiting)

    China

    Chinese PLA General Hospital

    B cell leukemia, B cell lymphoma

    Allogeneic CD19 and CD20/22 CAR T cells

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT03166878 (recruiting)

    China

    Chinese PLA General Hospital

    B cell leukemia, B cell lymphoma

    Allogeneic CD19-directed CAR T cells; TCR and B2 M disruption

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT03399448 (recruiting)

    US

    University of Pennsylvania

    Multiple Myeloma, Melanoma, Synovial Sarcoma, Myxoid/Round Cell Liposarcoma

    Autologous anti-NY-ESO CAR T cells, disruption of TCR and PD-1

    CRISPR/Cas

    mRNA electroporation

    NCT03690011 (not yet recruiting)

    US

    Baylor College of Medicine

    T cell Acute Lymphoblastic Leukemia, T cell Acute Lymphoblastic Lymphoma, T-non-Hodgkin Lymphoma

    Anti-CD7 CAR T cells, CD7 KO

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT03545815 (recruiting)

    China

    Chinese PLA General Hospital

    Solid tumor

    PD-1 and TCR KO anti-mesothelin CAR T cells

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT03747965 (recruiting)

    China

    Chinese PLA General Hospital

    Solid tumor

    Mesothelin-directed CAR T cells; PD-1 KO

    CRISPR

    Not specified

    NCT03081715 (completed)

    China

    Hangzhou Cancer Hospital

    Esophageal cancer

    PD-1 KO T cells

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT02793856 (active, not recruiting)

    China

    Sichuan University

    Metastatic non-small cell lung cancer

    PD-1 KO T cells

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT03044743 (recruiting)

    China

    Yang Yang, Nanjing University Medical School

    EBV positive advanced stage malignancies

    PD-1 KO EBV-CTL cells

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT02863913 (withdrawn—no funding)

    China

    Peking University

    Invasive Bladder Cancer Stage IV

    PD-1 KO T cells

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT02867345 (withdrawn—no funding)

    China

    Peking University

    Hormone Refractory Prostate Cancer

    PD-1 KO T cells

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    NCT02867332 (withdrawn—no funding)

    China

    Peking University

    Metastatic renal cell carcinoma

    PD-1 KO T cells

    CRISPR/Cas9

    Not specified

    In vivo

    NCT03041324 (recruiting)

    US

    Sangamo Therapeutics

    Mucopolysaccharidosis II

    Insertion of corrected copy of Iduronate 2-Sulfatase gene into the Albumin locus

    ZFN

    AAV

    NCT02702115 (recruiting)

    US

    Sangamo Therapeutics

    Mucopolysaccharidosis I

    Insertion of corrected copy of α-l-iduronidase gene into the Albumin locus

    ZFN

    AAV

    NCT02695160 (recruiting)

    US, Europe

    Sangamo Therapeutics

    Hemophilia B

    Insertion of a corrected copy of the factor 9 gene into the albumin locus

    ZFN

    AAV

    NCT02800369 (active, not recruiting)

    China

    Huazhong University of Science and Technology

    Human papillomavirus-Related malignant neoplasm

    E7

    ZFN

    Not specified

    NCT03226470 (not yet recruiting)

    China

    Huazhong University of Science and Technology

    Human papillomavirus-related malignant neoplasm

    E6, E7

    TALEN

    Plasmid in gel

    NCT03057912 (unknown)

    China

    First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

    Human papillomavirus-Related malignant neoplasm

    E6, E7

    TALEN

    CRISPR/Cas9

    Plasmid in gel

    NCT03872479 (not yet recruiting)

    US

    Allergan

    Leber congenital amaurosis 10

    CEP290

    CRISPR/Cas9

    AAV


    Agrupando los datos por países son: Canadá, Europa (1); China (14); not specified,(2);  US (12) y US, Europe (2). China está dispuesta a ser una potencia también en edición génica.


    Agrupando los datos por patrocinador:

    Sponsor

    n

    Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences (China)

    1

    Allergan

    1

    Allife Medical Science and Technology Co., Ltd

    1

    Baylor College of Medicine

    1

    Case Western Reserve University

    1

    Cellectis S.A.

    1

    Chinese PLA General Hospital

    4

    City of Hope Medical Center

    1

    First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University

    1

    Hangzhou Cancer Hospital

    1

    Huazhong University of Science and Technology

    2

    Peking University

    3

    Sangamo Therapeutics

    6

    Sichuan University

    1

    University of Pennsylvania

    3

    Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    2

    Yang Yang, Nanjing University Medical School

    1

    Sangamo (6), que es de US, aunque parezca de Japón, destaca en el número de CT´s


    Por la enfermedad a resolver:

    Disease

    n

    Acute myeloid leukemia

    1

    B cell leukemia, B cell lymphoma

    2

    Beta thalassemia

    2

    EBV positive advanced stage malignancies

    1

    Esophageal cancer

    1

    Hemophilia B

    1

    HIV

    7

    HIV-1

    1

    Hormone Refractory Prostate Cancer

    1

    Human papillomavirus-Related malignant neoplasm

    3

    Invasive Bladder Cancer Stage IV

    1

    Leber congenital amaurosis 10

    1

    Metastatic non-small cell lung cancer

    1

    Metastatic renal cell carcinoma

    1

    Mucopolysaccharidosis I

    1

    Mucopolysaccharidosis II

    1

    Multiple Myeloma, Melanoma, Synovial Sarcoma, Myxoid/Round Cell Liposarcoma

    1

    Sickle cell disease

    1

    Solid tumor

    2

    T cell Acute Lymphoblastic Leukemia, T cell Acute Lymphoblastic Lymphoma, T-non-Hodgkin Lymphoma

    1


    Por el Target son:

    Target/modification

    n

    Allogeneic CAR T cells targeting CD123, TCR disruption

    1

    Allogeneic CD19 and CD20/22 CAR T cells

    1

    Allogeneic CD19-directed CAR T cells; TCR and B2 M disruption

    1

    Anti-CD7 CAR T cells, CD7 KO

    1

    Autologous anti-NY-ESO CAR T cells, disruption of TCR and PD-1

    1

    Autologous CD34+ HSPCs modified at the enhancer of the BCL11A gene

    2

    CCR5 modified CD34+ HSPCs

    1

    CCR5 modified CD34+ HSPCs (from donor)

    1

    CCR5 modified CD34+ T cells

    1

    CCR5 modified CD4+ T cells

    4

    CCR5 modified, C34-CXCR4, CD4 CAR T cells

    1

    CEP290

    1

    E6, E7

    2

    E7

    1

    HBB gene correction in patient specific iHSCs

    1

    Insertion of a corrected copy of the factor 9 gene into the albumin locus

    1

    Insertion of corrected copy of Iduronate 2-Sulfatase gene into the Albumin locus

    1

    Insertion of corrected copy of α-L-iduronidase gene into the Albumin locus

    1

    Mesothelin-directed CAR T cells; PD-1 KO

    1

    PD-1 and TCR KO anti-mesothelin CAR T cells

    1

    PD-1 KO EBV-CTL cells

    1

    PD-1 KO T cells

    5


    Por la nucleasa utilizada:

    Nuclease

    n

    CRISPR

    1

    CRISPR/Cas

    2

    CRISPR/Cas9

    14

    TALEN

    2

    TALEN  CRISPR/Cas9

    1

    ZFN

    11


    Viendo en el tiempo a partir del NCT qué nucleasa se usaba más al inicio de los CT de edición génica  ó en la actualidad, es decir viendo el dígito séptimo (millones, M) vemos que los ZFN tienen cierta estabilidad en el tiempo (1,2,5,3) mientras que los con CRISPR (he sumado los 3 tipos de CRISPR descritos CRISPR, CRISPR Cas y CRISPR Cas9)  son del periodo más reciente (0,0,4,13). También los de TALEN, aunque en menor número son del periodo más reciente.


    Nuclease

    Total 

    0

    1

    2

    3

    CRISPR

    17

    4

    13

    TALEN

    2

    2

    TALEN  CRISPR/Cas9

    1

    1

    ZFN

    11

    1

    2

    5

    3

    Total

    31

    1

    2

    9

    19


    Por el método de transfección no han podido encontrarlo en 17 de los CT

    Delivery

    n

    AAV

    4

    Adenoviral vector

    3

    mRNA electroporation

    3

    Not specified

    17

    Plasmid in gel

    2

    Ribonucleoprotein electroporation

    2



    Sus autoras son Maria Schacker y Diane Seimetz de Biopharma Excellence, una consultora para ayudar en las tramitaciones de los expedientes ante las agencias reguladoras.


    De su brochure copiamos dos gráficas, una de tipos de productos


    y otra de tipos de servicios




    2019-12-29 17:51 | 0 Comentarios


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